HBM9161(HL161BKN)注射液优势：
巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20212099 |
|---|
| 相关登记号 | CTR20200788 |
|---|
| 药物名称 | HBM9161(HL161BKN)注射液 曾用名: |
|---|
| 药物类型 | 生物制品 |
|---|
| 临床申请受理号 | JXSL1800020 |
|---|
| 适应症 | 重症肌无力 |
|---|
| 试验专业题目 | HBM9161皮下注射治疗全身型重症肌无力患者的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2/3 期运营无缝、成组序贯设计研究 |
|---|
| 试验通俗题目 | HBM9161皮下注射治疗全身型重症肌无力患者的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2/3 期运营无缝、成组序贯设计研究 |
|---|
| 试验方案编号 | 9161.3 | 方案最新版本号 | V 9.0 |
|---|
| 版本日期: | 2021-07-21 | 方案是否为联合用药 | 否 |
|---|
1、试验目的三、临床试验信息
验证HBM9161皮下注射在中国gMG患者中的有效性；进一步评估HBM9161皮下注射在中国gMG患者中的安全性、药效动力学和免疫原性
2、试验设计
| 试验分类 | 有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
|---|
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) |
|
|
|---|
| 性别 | 男+女 |
|
|
|---|
| 健康受试者 | 无 |
|---|
| 入选标准 | | 1 | 筛选访视时年龄≥ 18 周岁的男性或女性。 | | 2 | 筛选访视和基线访视时符合MGFA重症肌无力临床分型 IIa-IVa。 | | 3 | 女性受试者需符合以下条件才能参加本研究： a. 无潜在生育能力（即，生理上不具有妊娠能力，包括绝经时间已有 2 年或 2 年以上的妇 女）； b.有潜在生育能力，筛选访视时血清妊娠试验结果呈阴性，且同意在研究期间自筛选访视开始 坚持正确使用下列一种可接受的有效避孕方法（即，按照批准的产品标签说明书和医生的指导）直 至最终访视后 14 天： · 完全禁欲（基于受试者的喜好和以往生活方式）；或 · 在研究药物给药前至少 1 个月植入左炔诺孕酮植入剂，但植入时间不得超过 3 年；或 · 在研究药物给药前至少 1 个月注射孕激素；或 · 在研究药物给药前口服避孕药（复方避孕药或仅孕激素）至少 1 个月的周期；或 · 双重避孕措施：避孕套或宫颈帽（膈膜或宫颈帽）加杀精剂（泡沫剂/凝胶/乳膏/栓 剂）；或 · 宫内节育器，由合格医生植入；或 · 雌激素阴道环；或 · 经皮避孕药贴剂。 | | 4 | 依从性：受试者必须愿意按照试验方案要求在研究中心完成所有的访视评估。。 | | 5 | 随机访视时接受至少一种重症肌无力的稳定治疗。 | | 6 | 根据研究者判断，受试者愿意且能够按照方案要求调整当前疾病治疗 |
|
|---|
| 排除标准 | | 1 | 患有重症肌无力以外的严重疾病或状况，即根据研究者的判断，会导致受试者因参与研究而处 于风险，或对研究结果和受试者参加本研究的能力有影响的疾病。 | | 2 | 筛选访视时距离最后一次免疫抑制类单克隆抗体药物治疗不足6个月，或使用结束超过 6 个月，但B 细胞计数未恢复到正常值下限以上。 | | 3 | 存在其他可能影响研究药物的疗效评估或影响参与本研究的自身免疫性疾病（如未控制的甲 状腺疾病、严重的类风湿关节炎等）。 | | 4 | 对试验药物或其组成成分过敏的受试者；或研究者认为存在影响受试者参加本研究的临床显著的过敏性疾病史（包括药物过敏、过敏反应）。 | | 5 | 在筛选访视前最后 30天或 5个半衰期内或药物的效应时间内（以最长者为准），在另一项临试验中使用研究药物治疗的受试者（注：参加观察性研究，即研究不需要改变药物治疗或其他干预的受试者不被排除）。 |
|
|---|
4、试验分组
| 试验药 | | 序号 | 名称 | 用法 |
|---|
| 1 | 中文通用名:HBM9161注射液
英文通用名:HBM9161
商品名称:NA | 剂型:注射液
规格:170mg/ml/瓶
用法用量:皮下注射，680mg
用药时程:共2周期，每周期6次给药Q1W。最多给药12次。 |
|
|---|
| 对照药 | | 序号 | 名称 | 用法 |
|---|
| 1 | 中文通用名:安慰剂
英文通用名:Placebo
商品名称:NA | 剂型:注射液
规格:1.1ml/瓶
用法用量:皮下注射
用药时程:共2周期，每周期6次给药Q1W。最多给药12次。 |
|
|---|
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | | 序号 | 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
| 1 | 相比于基线重症肌无力日常活动量表（MG-ADL），抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 | 每次访视 | 有效性指标 |
|
|---|
| 次要终点指标及评价时间 | | 序号 | 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
| 1 | 重症肌无力日常活动量表（MG-ADL），所有患者中，持续改善的患者比例 | 每次访视 | 有效性指标 | | 2 | 重症肌无力定量（QMG）评分，抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 | 每次访视 | 有效性指标 | | 3 | MG-ADL评分，抗体阳性患者出现临床改善（相比于基线 MG-ADL 评 分减少≥3 分）的时间占比 | 每次访视 | 有效性指标 | | 4 | MG-ADL评分，抗体阳性患者任意一次访视出现最轻微临床表现 | 每次访视 | 有效性指标 | | 5 | MG-ADL评分，抗体阳性患者任意一次访视出现相比于基线 MG-ADL 评分减少≥3分的比例 | 每次访视 | 有效性指标 | | 6 | MG-ADL评分，抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 | 每次访视 | 有效性指标 |
|
|---|
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
1、试验状态六、试验状态信息
进行中 （尚未招募）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 144 ； |
|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
|---|
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
|---|
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
|---|
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
|---|
