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很多晚期癌症患者和家属都会问:参加新药临床试验真的有用吗?获益有多大?会不会是当小白鼠,耽误治疗?今天我们就客观地讲一讲,晚期癌症患者参加临床试验,到底能获得多大的临床获益。

首先:临床试验是晚期癌症患者重要的治疗机会

我们必须客观地说,对于晚期癌症患者,尤其是标准治疗失败、没有更好治疗方案的患者,参加临床试验是最有希望获得有效治疗的途径之一,很多患者通过临床试验获得了长期生存,甚至临床治愈。

根据统计,大概有30%-50%的晚期癌症患者能从临床试验中获得不同程度的获益,有的患者肿瘤缩小,有的患者肿瘤稳定不进展,还有一部分患者肿瘤完全消失,获得长期生存。

当然,不是所有患者都有效,毕竟是新药,有效率不是100%,但对于无药可治的患者来说,这30%-50%的希望,已经非常宝贵了。

患者能获得哪些具体的获益?

参加临床试验的获益是多方面的,不仅仅是免费用药:

1. 提前用上最新的治疗药物,获得更好的疗效

这是最大的获益。很多最新的靶向药、免疫治疗药,在国外已经证明了很好的疗效,但国内还没上市,或者价格非常昂贵,普通患者用不起。参加临床试验,就能提前免费用上这些最新的药物。 比如现在很多抗癌新药,能把晚期癌症的生存期从几个月延长到几年,很多患者通过临床试验用上了这些药,活过了5年,甚至实现了临床治愈。 很多时候,新药就是比老药效果好,副作用更小,参加试验就能提前享受到医学进步的成果。

2. 减轻巨大的经济负担

晚期癌症的治疗费用非常高,靶向药一个月几千到几万,免疫治疗一个月就要几万块,很多家庭一年就花光了积蓄,甚至卖房治病。参加临床试验,药费、检查费全免,能给患者家庭省去几十万甚至上百万的治疗费用,大大减轻经济负担,让患者不用因为没钱放弃治疗。

3. 获得更规范、更密切的医疗照顾

参加临床试验的患者,会得到比普通患者更密切的医疗照顾:

  • 有专门的研究医生和CRC全程跟进你的病情,有问题随时能找到人;
  • 复查更频繁,医生能更及时地发现病情变化,及时处理;
  • 会有多学科的专家团队讨论你的病情,给出最适合的治疗方案;
  • 不良反应会得到更及时的处理,医生对新药的副作用也更了解。 很多患者说,参加试验后,医生护士更负责了,比普通看病还仔细。

4. 即使分到对照组,也能获得标准治疗

很多人担心分到对照组用安慰剂耽误治疗,这是对临床试验的误解。现在的癌症临床试验,伦理委员会是不允许无药可治的晚期患者用安慰剂的,对照组一般都是用目前最好的标准治疗方案,也就是你不参加试验也会用的治疗方案,不会耽误你的治疗。 而且就算分到对照组,相关的检查也是免费的,同样能得到密切的医疗照顾,也能省不少钱。

5. 为医学做贡献,帮助更多的患者

就算对你个人效果不好,你参加试验提供的数据,也能帮助医生更好地了解这个新药,让以后的患者受益。很多新药就是因为无数患者的参与,才能成功上市,帮助更多的人。这也是一件非常有意义的事情。

会不会有风险?

我们也必须客观地说,参加临床试验不是100%获益,也有一定的风险:

  1. 新药可能没有效果,肿瘤还是会进展;
  2. 可能会出现一些之前没发现的不良反应;
  3. 随机分组不能自己选,可能分到对照组(但对照组也是标准治疗);
  4. 需要更频繁地去医院复查,会花费一点时间。

但是这些风险都是可控的,医生会密切观察你的情况,如果药物没效或者出现严重不良反应,会及时让你出组,安排其他治疗,不会让你硬扛。

哪些患者获益更大?

这些患者参加临床试验获益会更大:

  1. 有明确基因突变,有对应靶向药的患者,比如EGFR、ALK、ROS1等突变的肺癌患者,靶向药有效率很高,参加对应靶向药试验获益很大;
  2. PD-L1表达高、适合免疫治疗的患者,免疫治疗一旦有效,能获得长期生存;
  3. 现有标准治疗失败,没有更好治疗方案的患者,这时候临床试验可能是唯一的希望;
  4. 身体状况比较好,生活能自理的患者,能耐受药物治疗,获益的概率更大。

参加试验会耽误治疗吗?

很多患者和家属担心,参加试验会耽误正常治疗,这是完全没必要的。 首先,参加试验的筛选检查一般1-2周就能完成,不会耽误太久;其次,就算筛选失败,也不影响你继续原来的治疗;第三,试验期间如果发现药物没效,医生会及时让你出组,换成其他治疗方案,不会让你一直用没效的药耽误病情。

反而很多患者因为犹豫、纠结,耽误了最佳的入组时间,等想参加的时候,身体状况不行了,或者项目招满了,才后悔莫及。

总结

对于晚期癌症患者来说,参加新药临床试验不是"走投无路的赌一把",而是一个非常理性的治疗选择,有不小的概率获得更好的治疗效果,还能减轻经济负担,得到更好的医疗照顾。

当然,要不要参加,最终还是要患者和家属一起决定,充分了解风险和获益,做出最适合自己的选择。但至少,这是一个值得了解和考虑的途径,不要轻易放弃。

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